全球首宗　人類體內基因編輯治病實驗

【蘋果日報】美國科學家進行全球首宗人類體內基因編輯實驗，冀透過永久改變患者的脫氧核糖核酸（DNA）治病，假如成功，將為方興未艾的基因治療法研究帶來重大突破。
被斥如「玩弄大自然」
加州基因編輯技術研究公司Sangamo Therapeutics，周一為患有先天新陳代謝異常疾病「黏多醣症二型」的44歲男子馬德（Brian Madeux）進行靜脈注射，將一個能在準確位置剪斷基因的分子工具，以及數以10億計的正常排列基因注入馬德體內，料一個月內可知大概效果，三個月後就有準確結果。
過往的基因治療法大多先抽取患者基因，改造後再將之重新注入患者體內，但這些療法只適用於部份疾病，成效亦未必持久，甚至可能產生多餘基因，最終因無法於適當位置嵌入DNA而導致癌症。新療法號稱可準確嵌入新基因，使之永久成為患者DNA的一部份，但這同時代表若果出錯，就無法回頭。
對於可成為首個實驗對象，定居亞利桑那州的馬德表示「有點震撼人心」，但願意承受風險，希望新療法可助己助人。黏多醣患者因缺乏某種酵素導致細胞無法正常運作，馬德過往因此病引發眼疾、疝氣、拇囊炎等問題而接受過26次手術。
沒有參與實驗的斯克里普斯研究所遺傳學家托波爾（Eric Topol）指，實驗等同「玩弄大自然」，風險未完全知曉，但有關治療的研究理應繼續，因針對的都是不治之症。
美聯社