突破抗體障礙　取代凝血因子功能血友病新藥　助患者零出血

【蘋果日報】一般人輕微割傷，傷口很快能止血，但血友病患者缺乏其中一種「凝血因子」，每當身體有損傷便不停流血，亦會突然出現成因不明的大面積瘀傷，嚴重的患者每月可出血數次，要持續用藥補充凝血因子作預防或治療。不過部份患者對「第8凝血因子」產生抗體，要改用繞道治療藥物，藥效卻一般，患者仍會經常出血。一款新藥突破以往治療方向，取代第8凝血因子功能，不受抗體阻礙，有參與臨床研究的患者在過去半年已「零出血」。
記者：袁樂婷
香港大學醫學院兒童及青少年科學系系主任陳志峰表示，凝血因子是血液中控制出血的蛋白質，血液中正常會有13種凝血因子，當身體出現損傷，它們便會起作用，例如第8因子聚集第9a和第10因子，產生凝血酶令血液凝固，達到止血效果。A型和B型血友病患者分別缺乏第8和第9因子，導致凝血功能低。
陳志峰說，本港只有200多名血友病患者，屬於罕見疾病，當中八成是A型。患者容易因外傷而不停流血，例如割傷；關節、肌肉亦會自發出血，尤其需要承托體重的膝關節和腳肘關節最易出血。關節出血除了令患者感疼痛，更會影響活動能力。若患者因疼痛而不郁動關節，兩至三星期後關節附近肌肉便會萎縮，無法鞏固關節，往後更易出血，因此止血之餘亦要配合物理治療。
至於最危險則是顱內出血，可於短時間內令患者認知能力永久受損，甚至致命，幸而顱內出血並不常見，病發頻率佔整體出血個案少於5%。為了避免出血，大部份血友病患者不能做劇烈運動，例如打籃球，日常生活也要小心避免碰撞。
目前廣泛應用的血友病治療藥物在90年代研發，包括預防性治療，即定期為患者補充凝血因子，令凝血因子維持於合適水平。若患者出血，則即時補充凝血因子，幫助止血。陳志峰稱，若不作預防性治療，患者每月平均有兩至五次自發性出血。上述治療非萬無一失，本港有十多名A型血友病患者對第8因子有抗體，免疫系統誤認治療用的濃縮凝血因子為「入侵者」，令其無法正常運作。這批患者要改用繞道治療，惟藥效未如理想，患者即使隔日用藥仍會經常出血。
血友病會盼盡快列入常規藥物
陳志峰表示，新藥「emicizumab」突破A型血友病以往治療方向，藥物不再補充凝血因子，而是直接取代第8因子的功能，令第10因子可如常產生凝血酶，達到止血效果，對第8因子有抗體的患者亦適用。此外，現時使用的藥物屬靜脈注射，患者要學習打針，新藥則是皮下注射，較易掌握。
他引述去年刊登於《新英倫醫學雜誌》的國際研究，109名對第8因子有抗體的患者改用新藥後，每年平均需要治療的出血次數減少87%。本港另有一項仍在進行的臨床研究，五名患者到目前為止出血情況明顯改善。新藥暫未上市，但血友病會期望若新藥價格合理，政府可盡快將其列為醫管局常規藥物，協助患者重拾正常生活。
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