林鄭當面告知引入新藥脊髓肌萎女有藥醫「開心到彈起」

【蘋果日報】罕見病藥物昂貴，患者明知新藥可減緩病情惡化，也未必有錢醫。脊髓肌肉萎縮症（SMA）患者周佩珊去年夏天憑僅餘可活動的兩根手指頭，花4個月寫成過百頁計劃書，10月坐着輪椅到特首辦外請願，盼引入新藥。佩珊的堅持昨日終有回音，特首林鄭月娥昨早探望她，同時宣佈與藥廠達成協議，透過特別用藥計劃引入治療SMA新藥Spinraza，預計兩至三個月成事，屆時第一型（即病情最嚴重）的SMA患者可免費用藥。
記者︰袁樂婷　袁楚雙
新藥Spinraza是目前唯一被美國食品及藥物管理局（FDA）認可、可改善脊髓肌肉萎縮症患者病情的藥物，佩珊去年寫的計劃書，就是希望本港可引入該藥，並期盼政府可向患者提供資助。該藥首年藥費高達600萬元，其後每年300萬元。目前有14名第一型SMA患者，若他們全部獲資助，首年涉及藥費逾8,000萬元。
曾製百頁計劃書請願
佩珊在計劃書裏指出，雖然藥費高昂，但有不少案例及研究顯示，SMA小朋友用藥後由坐輪椅變成可站立，因此期望本港小病友可在黃金期用藥，成年患者則可改善病情，身體不再衰退。
佩珊現在是港大文學院三年級生，昨早與林鄭月娥會面後如常回校上課，至傍晚見記者時仍難掩激動，多次說「好開心」。她說，日前收到廣華醫院電話通知，預告將有好消息，「兩晚都開心到瞓唔到，開心到彈起，不過我彈唔起箒」。當林鄭親口告知將引入新藥，佩珊非常驚喜，「好想開支香檳同林太飲」。她說罕見病病人努力生存，引入新藥是一個希望，感謝政府、港大、病友和媽媽。
佩珊說，自己仍可郁動右手拇指和食指，但越來越乏力，「一分鐘打兩三個字左右，活動能力都差咗」。周太補充，去年10月至今佩珊兩度爆肺，吞嚥困難，等待新藥期間會好好照料女兒。佩珊則期盼自己和病友用藥後一起生存下去，又笑言最想吃到Tiramisu。
特區政府在罕見病藥物問題上屢被指態度不夠積極，佩珊說，今次證明特首關注罕見病病人，相信未來有越來越多病人受惠。林鄭月娥則於稍早前表示，佩珊的奮鬥故事和超乎常人的意志，令她深受感動。
脊髓肌肉萎縮症慈善基金回應指，感謝政府向藥廠爭取在藥物未完成在港註冊前，為第一型病人在兩三個月內提供免費藥物治療。該會現時為85位脊髓肌肉萎縮症患者及其家人提供服務，其中第一型患者有14人，暫時第一型患者獲免費用藥，該會希望第二型及第三型的病人亦能早日獲得新藥。